- 수포성 표피 박리증 치료를 위한 COL7A1 엑손 73에 대응하는 올리고뉴클레오타이드
- 국제 특허분류 : C12N-015/113, A61K-031/712, A61K-031/7125
- 출원번호/일자 : 10-2017-7025038 (2017/09/06)
- 공개번호/일자 : 10-2017-0120617 (2017/10/31)
- 출원인 : 프로큐알 테라퓨틱스 Ⅱ 비.브이.
- 인간 COL7A1 mRNA 내로의 엑손 73 내포를 방지 또는 감소시킬 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오티드는 다양한 방식으로 특징화된다 : (a) 올리고뉴클레오타이드의 서열은 최대 2 개의 CpG 서열을 포함하고; (b) 올리고뉴클레오타이드는 24개 이하의 뉴클레오타이드 길이를 지니며; (c) 올리고뉴클레오타이드는 엑손 73에서 (SRp40/SC35 결합 / ESE) 엘레멘트에 어닐링할 수 있다. 이들 올리고뉴클레오티드는 예를 들면 포스포로티오에이트 결합과 같은 변형된 뉴클레오사이드 결합을 지니는 올리고리보뉴클레오티드일 수 있다.
- 원문링크 : KISTI NDSL
